Biologiska läkemedel – framtidens medicin är redan här

Redan 2023 utgjorde biologiska läkemedel hela 41 procent av den svenska läkemedelsutvecklingspipeline – en siffra som förväntas öka ytterligare fram till 2027.

Biologiska läkemedel, eller biologics, är ett brett begrepp som omfattar allt från vacciner, peptider och proteiner till växthormoner, immunmodulatorer, monoklonala antikroppar och produkter utvunna från humant blod och plasma. Till skillnad från traditionella syntetiska läkemedel framställs biologiska läkemedel oftast från levande celler, bakterier eller blod. De kan bestå av socker, proteiner, nukleotider – eller komplexa kombinationer av dessa – och ibland även hela celler eller vävnad.

Peptider och proteiner har varit den mest godkända biologiska modaliteten av FDA under perioden 2005–2021. Av de 22 läkemedelsföretag med högst intäkter hade 19 proteiner som både forskningsfokus och kommersiell grund.

Sverige – en dold kraft inom biologisk läkemedelsutveckling

Sverige må ibland kännas som "långa landet lagom", men inom Life Science är vi allt annat än blyga. Med över 159 biotech- och läkemedelsbolag, varav många fokuserar på biologiska läkemedel, har Sverige en stark position. Vi är faktiskt rankade femma i Europa när det gäller antal läkemedelskandidater under utveckling.

Bland de mest framstående aktörerna finns AstraZeneca, Sobi, BioInvent och Alligator Bioscience – samt en mängd innovativa små och medelstora företag. Investeringar i GMP-produktion har också ökat, med anläggningar hos NorthX Biologics och Cytiva som fokuserar på monoklonala antikroppar och andra avancerade modaliteter. Sverige bygger därmed upp kapacitet från forskning och utveckling hela vägen till produktion.

Biologiska läkemedel har potential att behandla en rad olika sjukdomstillstånd, men de kommer med egna utmaningar. De kräver andra analysmetoder än traditionella småmolekylära läkemedel, ställer särskilda krav på beredningsform och påverkar val av administrationsväg.

Många biologiska läkemedel är känsliga för temperatur och måste förvaras kallt – ofta i kylskåp – vilket kan vara opraktiskt för patienter som reser eller är på semester. Dessutom visar studier att följsamheten till behandling är högre när läkemedel kan tas i tablettform jämfört med injektioner.

Ett tydligt exempel är mRNA-vaccinet mot COVID-19, som krävde en obruten kylkedja för att behålla sin effektivitet. Det skapar problem i områden med bristande infrastruktur eller när transporten havererar i sommarvärmen. Därför behövs nya, innovativa formuleringar och beredningsformer.

I projektet NucleoDry, som drevs av RISE i samarbete med Karolinska Institutet, NorthX Biologics och Vecura, undersöktes möjligheten att frystorka mRNA-vacciner för att öka hållbarheten. Resultaten visar att effektiviteten kan bibehållas – och till och med förbättras – vid frystorkning, men att det kräver noggrant val av ingredienser och ny formulering vid byte av mRNA-version.

Även den regulatoriska sidan är komplex. Biologiska läkemedel kan inte testas med samma standardmetoder som syntetiska läkemedel, och kräver särskilda parametrar för att säkerställa patientsäkerhet.

Framtidens biologiska läkemedel – teknik, AI och nya möjligheter

Globalt – och även i Sverige – ser vi en tydlig trend: fler biologiska modaliteter utvecklas och marknaden växer snabbt. Prognoser visar att biologiska läkemedel snart kommer att dominera över traditionella småmolekylära läkemedel. Nästan alla av världens 20 största läkemedelsbolag har idag ett aktivt intresse i biologiska läkemedel, ofta med flera olika terapeutiska modaliteter.

Efter framgången med COVID-vaccinet spås mRNA- och proteinbaserade vacciner, med eller utan lipida nanopartiklar som bärarsystem, bli en viktig del av framtidens läkemedelslandskap. Men eftersom lipida nanopartiklar är känsliga för pH och temperatur, kommer fokus troligen att skifta mot nya bärarsystem.

Targeted delivery är ett område med stor potential – särskilt inom cancerbehandling – där målet är att läkemedlet ska nå specifika celler eller organ, snarare än att tas upp lokalt vid injektionsstället.

Administrationssätt är också ett hett forskningsområde. Idag ges de flesta biologiska läkemedel som injektioner, men att kunna ta dem som tabletter skulle vara en revolution både för vården och för patienterna. För att nå dit krävs ökad stabilitet och bättre upptag via tarmen. Alternativa vägar som nässpray eller inhalatorer kan också förbättra livskvaliteten för patienter med livslång medicinering.

AI och maskininlärning spelar redan en viktig roll i utvecklingen av biologiska läkemedel, till exempel genom att förutsäga proteinveckning och molekylära interaktioner. I framtiden kommer AI sannolikt att användas på sätt vi ännu inte kan föreställa oss. Det ökade fokuset märks tydligt i utlysningar från exempelvis Vinnova och Vetenskapsrådet.

RISE har hundratals AI-forskare och driver MIMER – en av EU:s AI-fabriker – vilket visar att Sverige har både kompetens och ambition att ligga i framkant.

Sveriges chans att leda – men bara om vi satsar

Biologiska läkemedel är inte bara framtiden – de är redan här. För att Sverige ska behålla sin starka position och inte halka efter länder som Indien, Kina och USA, krävs fortsatt satsning på forskning, innovation och produktion inom området. På RISE ser vi biologiska läkemedel som ett strategiskt viktigt forskningsfält – och vi är redo att ta nästa steg.