Kliniska prövningar och marknads­godkännande

Kliniska prövningar

För att få genomföra kliniska prövningar i Sverige krävs godkännande från Etikprövningsmyndigheten och Läkemedelsverket (eller annan regulatorisk myndighet inom EU). De kliniska studierna genomförs med vissa undantag i tre faser.

• Fas I-studier sker i allmänhet på friska personer och där toxicitet och tolerans studeras.
• Fas II-studier testas läkemedlet på ett mindre antal patienter och behandlingseffekten mäts.
• Fas III-studier innebär mer omfattande studier på ett större antal patienter.

För att den nya läkemedelsprodukten ska kunna registreras är det viktigt att de kliniska studierna är utformade att de omfattar all den dokumentation som krävs från regulatoriska myndigheter för ansökan och godkännande. De kliniska studierna bör även innehålla data som stödjer den hälsoekonomiska utvärderingen av produkten.

När läkemedlet är godkänt

Läkemedlets produktresa är inte klar vid marknadsgodkännande. Många steg ingår i det som på engelska kallas market access, vilket bland annat omfattar eventuell subventionering av läkemedelsprodukten baserat på en hälsoekonomisk utvärdering (så kallad HTA, Health Technology Assessment). Ibland behövs även en försäkran om att sjukhussystemet är tillgängligt för behandling med och uppföljning av läkemedlet. För vissa produkter, såsom cell-, gen- och immunterapier kan det finnas krav på uppföljning i samband med behandlingen.

Det sista steget att beakta är möjligheten att följa upp läkemedlet i registerstudier eller i registerbaserade randomiserade kliniska studier. Det är i denna fas man samlar så kallad real world data (RWD). Kunskap från sådana studier kan både vara viktig för att optimera behandlingsrutiner, men även ge uppslag till nya läkemedelsprojekt.

TPP - ett strategiskt planeringsdokument

Vår generella beskrivning av läkemedelsutveckling fokuserar på den prekliniska fasen, GMP-produktion, kliniska studier och effekt. Det finns många andra delar man måste tänka på tidigt för att i slutändan få en ekonomiskt hållbar produkt som kommer ut på marknaden och når patienterna. Ett hjälpmedel för att planera för dessa saker är att under hela utvecklingsresan jobba med en target product profile (TPP). Detta är inget regulatoriskt dokument som måste finnas, men det är ett väldigt bra dokument att använda som ett strategiskt planeringsdokument.