Att starta ett kommersiellt läkemedelsprojekt

Grundläggande eller kliniknära forskning

Ofta startar läkemedelsutvecklingsprocessen med grundläggande forskning. I denna fas är det viktigt att skaffa kunskap kring den sjukdom som ska behandlas, förstå vilka målstrukturer man bör inrikta sig på i behandlingen samt att undersöka vilka verktyg som ska användas vid utvecklandet av substansen. Detta ligger sedan till grund för själva produktidén.

Hypotes om behandling

I nästa fas tas ett mentalt steg; från forskning till resan mot en kommersiell produkt och en hypotes byggs för hur man ska påverka sin målstruktur för att åstadkomma önskad effekt, en så kallad mode of action.

Affärsplan

Redan i detta steg bör en affärsplan upprättas som tar sikte på slutmålet – en ekonomiskt hållbar produkt som kommer patienter till nytta. Ett litet startup-företag, som kanske inte har så mycket intern expertis, behöver tidigt ta hjälp av experter och fundera på sin affärsmodell; hur ska jag tjäna pengar på denna produkt? Tänk också på slutmålet; vilket är behovet hos patientgruppen, hur ser konkurrenssituationen och marknaden ut nu och hur tror man att det kommer se ut om fem till tio år?

Target-validering

Denna tidiga fas kan ha mycket varierande längd, beroende på infallsvinkel, tillgång till (sjukdoms)modellsystem och hur man lyckas generera data som stärker hypotesen kring föreslagen målstruktur och verkningsmekanism för det planerade läkemedlet. Detta arbete brukar benämnas target-validering, då man både bör visa att target (det vill säga målstrukturen) uttrycks i sjukdomsvävnad, och att påverkan på target resulterar i önskad effekt (på sjukdom eller på en relevant mekanism). I denna tidiga fas är det också viktigt att utreda vilka risker som är förknippade med intervention av target och planera för hur dessa risker ska hanteras under utvecklingen av läkemedlet.